Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε νέα θεραπεία για τη Φαινυλκετονουρία

Η δραστική ουσία σεπιαπτερίνη έλαβε έγκριση για τη θεραπεία παιδιών και ενηλίκων που ζουν με φαινυλκετονουρία (PKU)

Ευρεία ένδειξη για όλες τις ηλικίες και όλα τα επίπεδα σοβαρότητας της νόσου

WARREN, Ν.J., 23 Ιουνίου 2025 – Η PTC Therapeutics, Inc. ανακοίνωσε ότι η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε τη δραστική ουσία σεπιαπτερίνη για τη θεραπεία παιδιών και ενηλίκων που ζουν με φαινυλκετονουρία (PKU). Πρόκειται για μια καινοτόμα θεραπευτική επιλογή με ευρεία ένδειξη, η οποία δεν εξαρτάται από την ηλικία ή τη βαρύτητα της νόσου, καλύπτοντας το σύνολο του πληθυσμού με PKU.

Η Ευρωπαϊκή έγκριση βασίζεται σε υψηλής στατιστικής σημασίας αποτελέσματα από την κλινική μελέτη Φάσης 3 APHENITY, καθώς και σε στοιχεία για το μακροπρόθεσμο θεραπευτικό αποτέλεσμα και για τη δυνατότητα των συμμετεχόντων να χαλαρώσουν τους περιορισμούς στη διατροφή τους κατά την επέκταση της μελέτης APHENITY.

Διαβάστε περισσότερα στο συνημμένο δελτίο Τύπου.

Παραμένω στη διάθεσή σας.

ΜΦΧ,

Έμιλυ

—

Emily Adrakta